2022醫(yī)保在望，哪些創(chuàng)新藥、罕見病用藥能進(jìn)醫(yī)保？

近日，有消息傳出2022年的醫(yī)保談判時(shí)間為12月上旬（以官方公布為準(zhǔn)），國談的腳步日趨臨近。創(chuàng)新藥、罕見病用藥等高值藥一直是國談的焦點(diǎn)品種，以往醫(yī)保談判現(xiàn)場“靈魂砍價(jià)”頻現(xiàn)，“天價(jià)藥”變“低保價(jià)”屢見不鮮。

此前，國家醫(yī)保局公布了2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整通過初步形式審查的名單，上海藥明巨諾生物科技有限公司的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品倍諾達(dá)(瑞基奧侖賽注射液)赫然在列，這種129萬元/針的“天價(jià)”藥，引起了巨大關(guān)注。

今年能否再現(xiàn)猛烈砍價(jià)場景？哪些創(chuàng)新藥和罕見病用藥有望進(jìn)醫(yī)保？

盡管國家鼓勵(lì)與支持創(chuàng)新藥、罕見病用藥進(jìn)醫(yī)保，但它們的國談之路并不十分順暢，高值藥進(jìn)醫(yī)保難有何破解之道？

收支矛盾：高投入換不回高收益

創(chuàng)新藥研發(fā)有三大特點(diǎn)，即周期長、風(fēng)險(xiǎn)大、投入大。然而，創(chuàng)新藥研發(fā)高投入?yún)s很難換回高收益。

從2016年開始，歷年醫(yī)保談判成功品種的平均降幅大多在50%-60%區(qū)間，可見降價(jià)幅度之高。

以諾西那生鈉（用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥）為例，2021年12月經(jīng)過8輪醫(yī)保談判后其價(jià)格從70萬元/針降到3.3萬元/針成功進(jìn)入醫(yī)保，降幅高達(dá)95%以上。

與價(jià)格降幅同降的還有利潤，利潤空間壓縮后藥企的收益下降，難以覆蓋高額的研發(fā)費(fèi)用。

創(chuàng)新藥代表企業(yè)百濟(jì)神州，2017年至2021年其研發(fā)投入依次為20.17億元、45.97億元、65.88億元、89.43億元、95.38億元，而與之對應(yīng)的營收則為16.11億元、13.10億元、29.54億元、21.20億元、75.89億元。

5年之間，百濟(jì)神州的研發(fā)投入已經(jīng)增長了近5倍，而且研發(fā)支出遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過營業(yè)收入。

在研發(fā)費(fèi)用高企不下的情況下，通過談判進(jìn)入醫(yī)保目錄的品種價(jià)格卻一降再降，價(jià)格的下降又進(jìn)一步壓縮了營收和利潤。

以百濟(jì)神州替雷利珠單抗（百澤安®?）為例：2020 年 12 月，百濟(jì)神州百澤安®?以80%的降幅成功進(jìn)入醫(yī)保目錄，價(jià)格為2180元/100mg。2021年11月，在此基礎(chǔ)上再降33%，價(jià)格調(diào)整為1450元/100mg。按照全年17周期用藥計(jì)算，2022年全年自費(fèi)治療費(fèi)用約為49300元，比2021年減少24800余元。

量價(jià)之困：降價(jià)后難以實(shí)現(xiàn)增量

需求決定市場空間，高值藥（尤其是罕見病用藥）的患病人群基數(shù)小，極大地制約了市場增量。

罕見病發(fā)病率極低，因此又稱為“孤兒病”，其患病群體總量小。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?/span>0.65‰～1‰的疾病。

世界各國對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異，美國將罕見病定義為每年患病人數(shù)少于20萬人或發(fā)病人口比例小于1/1500的疾病，日本將罕見病定義為患病人數(shù)少于5萬或發(fā)病人口比例為1/2500的疾病，我國將罕見病定義為患病率小于1/50萬或新生兒發(fā)病率小于1/10000的疾病。

君實(shí)生物旗下特瑞普利單抗獲批的適應(yīng)癥為既往標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，對應(yīng)的全國患者數(shù)量僅2400個(gè)；戈謝等超罕病確診患者人數(shù)不足500人……

罕見病市場的盤子就那么大，哪怕進(jìn)醫(yī)保也沒辦法帶來多大的增量。拋開市場規(guī)模不談，國談對于年治療費(fèi)用還有30萬“高壓限”。

2021年12月3日，國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新聞發(fā)布會(huì)上，2021年國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰表示，按照限定的支付范圍，目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元。

這一“隱形條件”無疑給高值藥進(jìn)醫(yī)保帶來巨大阻力。

進(jìn)退維谷：進(jìn)退之間的艱難抉擇

很多品種擠破頭也想進(jìn)醫(yī)保，這與醫(yī)保紅利相關(guān)。

首先，進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品無異于等同拿到官方背書，其安全性和有效性得以證明，更易于被醫(yī)生和患者接受；其次，醫(yī)保目錄品種不僅提升了進(jìn)院效率，同時(shí)還有機(jī)會(huì)納入“雙通道”管理藥品范圍，可在院內(nèi)市場和院外市場形成聯(lián)動(dòng)銷售；再者，醫(yī)保目錄品種續(xù)約將新增適應(yīng)癥納入簡易續(xù)約考慮范圍，簡化流程、提高效率。這些利好都有利于醫(yī)保目錄品種迅速放量。

然而，國談與集采的底層邏輯是一樣的，皆是“以價(jià)換量”。由此帶來的“后遺癥”也很明顯，一方面，降價(jià)幅度過大擠壓了市場總體份額，藥企也少分了一杯羹；另一方面，同類競品的卷入也加劇了市場競爭，在國談中勝算越來越少。

除了進(jìn)醫(yī)保，高值藥也有了更多的選擇。

第一，擴(kuò)展適應(yīng)癥。如美國有“藥王”之稱的K藥有36個(gè)適應(yīng)癥，國產(chǎn)的創(chuàng)新藥在適應(yīng)癥擴(kuò)展方面還有很大的提升空間。

第二，探索多元支付。如對于罕見病用藥保障“1+4”多方支付機(jī)制，“1”是指將《第一批罕見病目錄》的相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入國家基本醫(yī)保用藥目錄；“4”是指建立專項(xiàng)救助、整合社會(huì)資源、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及患者個(gè)人支付。

第三，加速出海進(jìn)程。如百濟(jì)神州澤布替尼，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國和瑞士在內(nèi)的58個(gè)市場獲批多項(xiàng)適應(yīng)癥，目前正在進(jìn)一步臨床開發(fā)，以在全球范圍內(nèi)取得更多上市批準(zhǔn)。據(jù)百濟(jì)神州第三季報(bào)，澤布替尼銷售額的增長主要得益于美國市場的持續(xù)放量，其在美國第三季度的銷售額達(dá)到1.081億美元，同比增長 221%。

基于種種考慮，已經(jīng)有品種選擇主動(dòng)“棄權(quán)”。

放棄是一種選擇，更是一種勇氣。未來，這13款創(chuàng)新藥的走向值得密切關(guān)注。

結(jié)語

在保有合理利潤空間的前提下進(jìn)入醫(yī)保目錄，一來能減輕消費(fèi)者的負(fù)擔(dān)，二來能推進(jìn)產(chǎn)品快速放量，三來能提高醫(yī)?；疬\(yùn)行效率，符合患者、企業(yè)、國家多方利益。

進(jìn)入醫(yī)保目錄不是終點(diǎn)，而是新起點(diǎn)。新的一輪市場爭奪戰(zhàn)已經(jīng)打響，如何優(yōu)化戰(zhàn)略布局，實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展，是企業(yè)需要考慮的問題。